人类胚胎干细胞疗法在科技和政治的影响下发展和前进着

食品和药品管理局（FDA）批准了涉及人类胚胎干细胞的治疗方法。作为科学超越政治的胜利，这一举措一方面获得了欢呼和致敬；另一方面也预兆着新生的hESC生物技术产业迫切需要经济上的支持。实际上，两方面都不是这一举措的准确理解。

Geron公司（Menlo Park, Calif.）临床研究中新药（IND）对急性脊髓损伤患者的Ⅰ期实验在1月获得了FDA的绿灯放行，这一信号确实重要，但却是出于其它原因：这是全世界第一个此类许可，并且需要超乎寻常的努力才能够成功。Geron的申请书总计21,000页，描述了24项不同的研究，时间跨度超过10年，涉及脊髓损伤的动物大约2000只，并且需要生产和注射超过50亿个少突胶质细胞前体细胞。

Geron的多中心实验，涉及多达10名经受脊髓损伤后瘫痪的患者，预期在今年夏天开始招募患者，招募速度为每月约1名。预期至少1年以后才可以获得临床数据。“这可能谱写了医疗始上新的篇章——从依赖药物延伸向治疗的新领域”Geron的总裁和首席执行官，Thomas Okarma博士表示。

实验是通往建立安全、有效的hESC疗法的道路上的关键步骤，而其结果至今还未被证实。但是，科学家和经济分析师都为Geron在1月23日的声明欢呼。西南大学Feinberg医学院神经外科的教授Richard Fessler博士认为，“该项治疗破坏性脊髓损伤的崭新方法极大的鼓舞了神经外科领域”。

研究人员曾经长期抱怨布什总统在2001年授权的联邦hESC研究资助限制，他们也注意到，奥巴马总统宣誓就职后的数天就获得了FDA的授权，而奥巴马曾经承诺要增加国立健康研究所（NIH）获得合法资助的人类胚胎干细胞株的数量。但是，这一时机只是巧合，Geron和FDA都表示，根据法律规定，决定必须在公司向机构提交最后一份书面申请后的30天内给出。

Geron具有威斯康辛校友研究基金会（WARF）的单独专利，其持有该领域的首创专利，用于从神经、心肌和胰岛细胞研发治疗和诊断产品。Geron希望明年再提交一份IND，关于hESC-来源的心肌细胞可以响应标准药物，产生功能性重建的心肌组织。

Geron公司是许多尝试基于hESC来开发新疗法的公司之一。Advanced Cell Technology Inc.(Worcester,Mass.)由于全力投入开发基于hESC的视网膜色素上皮细胞，用于治疗衰老-相关的黄斑变性， 于去年濒临破产边缘。ACT的首席科学官Robert Lanza表示，希望该公司在今年夏天提交它的第一份IND。Novocell Inc.是一家位于圣地亚哥市的公司，于2004年与另外两家干细胞公司CyThera Inc.和Bresagen Inc.同时成立，正在试图生产hESC-来源的胰腺前体，它能够发育成导管细胞、腺泡细胞和能够产生胰岛素和其它胰腺内分泌激素的内分泌细胞。

无容置疑，FDA的授权是hESC发展的里程碑。在声明发表后，Geron与很多规模更小的干细胞公司正在享受它们的股票价格火箭般的上涨。但是，考虑到开发成功的生物技术产品所需要的成本和长期的研制周期，维持这一兴奋点可能是很难的。其它的干细胞公司将为自己的产品进入临床实验铺设通向FDA的道路，Needham & Co.分析师Mark Monane幽默的说：“别人的家庭作业是不能抄袭的”。

Big Pharma公司通常都与hESC研究保持着自己的距离，但在FDA批准Geron的IND的数年前，这一态度也开始了改变。2007年，Novocell从强生和其它投资者获得了经济资助，用于支持它的糖尿病和其他疾病细胞疗法的预临床研发。12月，辉瑞签署了与Novocell的非独家合作，用于利用它的hESC-来源的胰腺前体细胞。

目前，干细胞领域的其它研究者和合作者包括罗氏（Roche Holding AG）、诺华（Novartis AG）和葛兰素史克（GlaxoSmithKline）。去年，GSK开始了与哈佛干细胞研究中心签署了2500万美元的、5年期的协议，开发用于癌症、糖尿病和其他适应症的疗法。

不论媒体和政界对人类胚胎干细胞如何关注，目前，大部分的工作都涉及更好理解和更少争议的成体干细胞，已经证实了其在糖尿病和晚期肾癌中的治疗中的作用。去年六月，辉瑞投资了300万美元，和圣地亚哥启动的EyeCyte Inc.，利用患者血液和骨髓来源的前体细胞，开发用于糖尿病诱导的视网膜损伤的治疗，而视网膜损伤是致盲的主导病因。

多年来，辉瑞和其它大型制药公司已经利用成体和动物干细胞来筛选潜在的新药化合物。目前对干细胞的信任最清晰的信号可能是辉瑞在去年的声明：它将在5年内花费1亿美元，用于从成体和胚胎干细胞研发治疗方法。位于麻省剑桥和英国剑桥的辉瑞再生医学将雇佣约70名科学家，并将与学术界和产业界展开合作。美国组将关注心脏病、糖尿病和癌症，而英国组将关注视觉和听觉的治疗方法。